ensaios clínicos da doença de Niemann-Pick de uma frustração chave foi ignorado

NIH Clínica Center é um local de ensaio clínico Fellow NPC.
No entanto, quando ocorrer complicações, o teste foi parado.
(Fonte: National Institutes of Health)

quando os Institutos Nacionais de Saúde (NIH) Dean Francis Collins cinco anos atrás, propôs a criação de um novo centro médico no NIH transformado, ele foi mais do que suficiente desafio.
Ex-CEO da Merck Roy Vagelos disse a um comitê do Congresso, NIH gastou esforço de US $ 600 milhões para superar a indústria não pode resolver o problema & mdash; & mdash; a ideia é como acreditar que & ldquo; existem & rdquo elfos;.

Assim, logo após o início do programa, os discípulos Collins, responsável pela transformação do Nacional Centro de Promoção de US Science (NCATS) de Chris Austin será confrontado com uma enorme pressão para chegar a exemplos bem sucedidos.
Atualmente, NCATS tem havido algumas histórias de sucesso, tais como encontrados em anti-histamínico convencional chamado clorciclizina impedirá a capacidade das células infectadas pelo vírus da hepatite C.
Durante o Ébola epidemia 2014 furiosa, o uso de força bruta por meio de triagem de produtos químicos, os investigadores NCATS também identificar 53 tipos de compostos para prevenir a entrada nas células do vírus.

no entanto, não encontrou nenhuma que, como VTS-270 tão bem sucedido.
VTS-270 é um tipo de raro para a doença & mdash hereditária incurável; & mdash; doença tratamento (NPC) do C Niemann-Pick.
desenvolvimento inicial do grupo de terapia foi estabelecido pela coordenação e cooperação NCATS de realizar, e, posteriormente, entregue à cidade de Gaithersburg, Maryland, uma pequena empresa responsável pela Vtesse.
Agora, no entanto, que a história de sucesso dos primeiros capítulos estão sendo reescritos, porque levanta questões sobre se um grupo colaborativo de participantes para dar revés crítico Cigar Store o eufemismo do problema.

ensaios clínicos Atualmente, Vtesse em curso em estágio final da droga.
Esta é uma molécula de açúcar grande chamada ciclodextrina, por punção lombar é injetado nos pacientes pediátricos medula espinhal fluido NPC.
No entanto, um monte de obstáculos na estrada que conduz ao teste atual.
Naquela época, convocada pela equipe NCATS câncer no cérebro usada é normalmente utilizado para a injeção de quimioterapia drogas & ldquo implantado em sua primeira tentativa; acumulador & rdquo;, as drogas injetadas diretamente no ventrículo armazenamento de fluido cerebrospinal.
Em três filhos, há dois ventrículos em breve ser infectados, mas testes em 30 de abril de 2013 ser suspenso.
O estudo é chamado ventrículos laterais

drogas injetáveis ​​ICV testar volta sob os holofotes da razão é porque uma mãe recentemente pediu para aparecer em um “tópico atual Química Farmacêutica”, o artigo de jornal a ser alterada.
A mãe tem dois filhos atingidas pelo NPC.
O artigo escrito por 25 autores, descreveu a cooperação entre os governos, pesquisadores acadêmicos e equipes de defesa.
Faz ensaios ICV servir como um exemplo de trabalho em equipe, e mesmo se a droga acelerada através dos estágios iniciais de desenvolvimento e melhorar a chance de ser comercializado.
Nos ensaios clínicos em que foi interrompido nove dias depois que o artigo foi submetido a “corrente tópico Medicinal Chemistry” revistas e em dois meses após a modificação, em seguida, até 2014 só foi publicado.
No entanto, ele não mencionou os testes acima falhar e desistir de caminho administração direta do cérebro.

Chris Hempel tem um par de 12 anos de idade meninas gêmeas, mas com o NPC, eo NPC é promover a pesquisa e desenvolvimento de terapias celebridades.
Recentemente, ela disse “Current Medicinal Chemistry tópico” editor da revista Allen Reitz observado acima negligência.
Reitz disse que está se preparando para emitir uma correção.

Outubro 13th, 2016 Por